Tumori, al via la cura con le terapie cellulari Car-T

Il cancro non è una sola malattia, ma centinaia se non migliaia di malattie diverse e ogni tipo di tumore in ogni paziente richiede cure specifiche e differenti.

Proprio per questo una “pillola magica” in grado di curare tutti i tipi di tumori non esisterà mai, ma negli ultimi decenni sono stati comunque fatti passi da gigante nella diagnosi e nella cura.

Oggi, oltre all’intervento chirurgico, sono disponibili trattamenti di chemioterapia e di radioterapia e, d’ora in avanti, anche in Europa sarà possibile ricorrere alle terapie cellulari.

Nello specifico,  il modo di curare il tumore potrebbe essere rivoluzionato per sempre proprio grazie a terapie cellulari: l’Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha infatti dato il via libera ai primi due “farmaci” basati sulla modifica genetica delle cellule T dei pazienti stessi.

L’approvazione della Commissione è arrivata dopo il parere positivo del Chmp, il comitato dell’Ema che si occupa dell’approvazione dei farmaci, a fine giugno.

I due farmaci in questione sono il tisagenlecleucel, per trattare la leucemia linfoblastica acuta a cellule B e il linfoma diffuso a grandi cellule B; e l’axicabtagene ciloleucel, sempre per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B.

La terapia cellulare Car, acronimo che sta per chimeric antigen receptor, recettori chimerici per l’antigene, utilizzano come terapia i linfociti T del paziente, una delle cellule più importanti del sistema immunitario.

Questi vengono estratti da un prelievo di globuli bianchi, e attraverso un virus viene inserito nel loro Dna un gene che fa in modo che sulla superficie del linfocita appaia una proteina che fa da “chiave” per riconoscere le cellule tumorali, rendendo così il sistema immunitario più aggressivo proprio “dove serve”.

In pratica, le cellule T ingegnerizzate, trasformate in un farmaco vivente personalizzato e potenzialmente in grado di riconoscere e attivarsi contro il tumore, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente. La terapia è una tantum.

Le terapie CAR-T approvate sono state sviluppata da Novartis, tisagenlecleucel, e da Kite, poi acquisita da Gilead.

L’approvazione negli Usa delle prime terapie di questo tipo risale all’agosto scorso, anche se l’adozione negli Usa va a rilento per l’alto costo di queste terapie, che può superare i 400mila dollari per il singolo paziente, mentre non sono stati resi noti dettagli sul prezzo che sarà praticato in Europa.

«Non c’è dubbio che è un nuovo paradigma nell’ambito della medicina – commenta Andrea Biondi, direttore della Clinica Pediatrica dell’Università di Milano Bicocca, Fondazione Mbbm -, perchè noi medici siamo abituati a pensare al farmaco come qualcosa che si ordina alla farmacia e la molecola arriva, mentre in questo caso si tratta di una medicina personalizzata, che significa prendere le cellule del sistema immunitario, inviarle alla casa farmaceutica e manipolarle «insegnando» loro a riconoscere il tumore per farle diventare il farmaco. Allo stesso tempo come tutte le novità della scienza va presa con la dovuta cautela per una serie di fattori, dalla tossicità della terapia al costo proibitivo. Ci vorrà una attenta valutazione nel tempo per capire bene l’effettiva portata di questa «rivoluzione». Detto questo la terapia è un’arma in più contro dei tumori che hanno spesso una prognosi non buona, quindi ben venga».

Ad oggi, le terapie cellulari sono sicuramente tra le più interessanti e innovative frontiere della medicina in particolare in campo oncologico, ma in prospettiva molto presto lo saranno anche per altre patologie umane, tra le quali le malattie cardiovascolari e le malattie degenerative neurologiche.